Thérapie génique - Page 4

Essai clinique en vue pour la thérapie génique du Généthon et de Sarepta
Le laboratoire et la biotech développent une thérapie génique, le GNT0004, indiquée contre la myopathie de Duchenne. Le laboratoire Généthon a annoncé le renforcement de son partenariat avec la biotech américaine Sarepta Therapeutics. L’objectif[…]

Yposkesi sélectionné par le Généthon et Sarepta
Le CDMO français prévoit de livrer ses vecteurs viraux d'ici à 2022. Yposkesi, un façonnier français, spin-off du Généthon, a été sélectionné pour la production de lots cliniques et commerciaux, à grande échelle, de vecteurs viraux (virus[…]

Accord de licence entre Roche et Sarepta Therapeutics
Après l’acquisition record de Spark Therapeutics pour la somme de 4,3 milliards de dollars (3,8 Mrds €), Roche conclut l’année 2019 avec un autre investissement dans le segment des thérapies géniques. Cette fois-ci pour un montant plus modeste,[…]

Edito : Bad buzz pour le Zolgensma de Novartis
Comment Novartis a-t-il pu imaginer le principe d'un tirage au sort ? « Comment peut-on envisager un instant que la vie d'un enfant puisse être le gros lot d'une loterie ? » Fin décembre, l'AFM-Téléthon s'est indignée en ces termes contre le[…]

Astellas s’offre une biotech américaine pour 3 Mrds $
Le laboratoire japonais a fait l’acquisition d’Audentes Therapeutics. Une transaction qui doit lui permettre d’étoffer son pipeline sur les thérapies géniques. Un segment porteur sur lequel Astellas brillait par son absence. Il semblerait que[…]

Sensorion perd l’équilibre après un échec en phase IIb
Le candidat-médicament SENS-111 de la biotech n'a pas atteint son critère d'évaluation principal. C’est un coup dur pour la biotech montpelliéraine, spécialiste des troubles de l’oreille interne. Sensorion vient d’annoncer l’échec de son[…]

Le Kymriah de Novartis bientôt fabriqué en Suisse
Le géant suisse vient d'inaugurer un nouveau site à Stein qui produira notamment des cellules CAR-T. Le 28 novembre dernier, Novartis a inauguré son nouveau site, fruit d’un investissement de 90 millions de dollars (82 M$), situé à Stein dans le[…]

En bref : Amgen, Thermo Fisher, Valneva, Vertex
Amgen finalise l’acquisition de l’Otezla Annoncée fin août 2019, Amgen finalise l’acquisition, à 13,4 milliards de dollars (12,1 Mrds €), de l’Otezla (apremilast), le médicament-phare de Celgene. Cet immunosuppresseur est indiqué contre le[…]

Une révolution lancée mais des questions en suspens
Alors que les thérapies géniques débarquent sur le marché, ces médicaments révolutionnaires s'accompagnent de nombreuses questions autour de la production et du financement de l'innovation. État des lieux d'un secteur sur lequel la France est[…]

Une nouvelle filiale à 570 M$ pour Ferring Pharmaceuticals
La nouvelle société, dénommée FerGene, assurera la commercialisation, aux États-Unis, d'une nouvelle thérapie génique. Le laboratoire suisse Ferring Pharmaceuticals s’associe à la plateforme d'investissement privée, Blackstone Life Sciences,[…]