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Thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo

Lysogene, entreprise pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères du système nerveux central chez l'enfant, s'apprête à faire entrer en phase clinique le programme SAF-301, premier programme de thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo. Le syndrome de Sanfilippo de type A (ou MPSIIIA) est une maladie lysosomale rare et mortelle liée à un déficit en héparane sulfamidase (SGSH) induisant l'accumulation d'un mucopolysaccharide, l'héparane sulfate. Le principal symptôme clinique est une dégénérescence neurologique qui condamne les enfants à une espérance de vie comprise entre 10 et 20 ans. Il n'existe actuellement aucun traitement.

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