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Produits et marchés : Maladies génétiques : pré-AMM pour Naglazyme

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L'Agence européenne du médicament a émis un avis favorable pour Naglazyme, un traitement de la mucopolysaccharidose de type VI conçu par BioMarin Europe. Cette maladie orpheline, également dite de Maroteaux-Lamy, se traduit par un nanisme polydystrophique (malformations du visage, cardiomyopathie, surdité...). Le principe actif du médicament est la galsufase ou N-acétylgalactosamine 4-sulfatase, nécessaire au métabolisme des glycosamineglycans.

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