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Politique de santé : Mobilisation pour un 3e Plan maladies rares

Aurélie Dureuil

À l'occasion de la 9e journée internationale des maladies rares, le Leem et la plateforme Maladies rares ont, chacun de leur côté, lancé un appel pour la mise en place d'un 3e plan national, alors que le 2e plan se termine en 2016.

« Nous sommes un pays pionnier. Le Téléthon a été créé en 1987. En 1995, il y a eu la mise en place de la mission médicaments orphelins, et en 2005, le 1er plan national maladies rares. La France a été le 1er pays à l'adopter », rappelle Philippe Lamoureux, directeur général du Leem. Ce rôle de précurseur est souligné également par Yann Le Cam, p-dg d'Eurordis, fondation européenne d'organisations de patients. Il déplore néanmoins qu'« aujourd'hui, cette dynamique marque le pas ». Un constat qui a motivé les différents acteurs à l'occasion de la 9e journée internationale des maladies rares qui a eu lieu le 29 février 2016. Le Leem, d'un côté, et la plateforme Maladies rares, de l'autre, ont lancé simultanément des appels pour la mise en place d'un 3e plan national maladies rares. « Le 2e plan a été prorogé jusqu'à fin 2016 », souligne Philippe Lamoureux. Christian Deleuze, président du Comité maladies rares du Leem, renchérit : « La mise en place d'un 3e plan national maladies rares serait une opportunité unique de pouvoir pérenniser les efforts engagés et de s'inscrire dans la médecine du futur ». Un appel qui fait écho à celui lancé par la plateforme maladies rares qui regroupe Eurordis, Orphanet, AFM-Téléthon, Maladies rares info services, la Fondation maladies rares et l'Alliance maladies rares. Ces appels arrivent en amont de la fin du 2e plan national, avec un objectif commun de ne pas avoir de temps de latence avant le plan suivant. En effet, si le 1er plan national maladies rares a été mis en place pour la période 2005-2008, il a ensuite fallu attendre 2011 pour le lancement du 2e plan qui va s'achever cette année. Les acteurs demandent donc une anticipation afin d'entamer le 3e plan le plus rapidement possible.

La plateforme maladies rares émet ainsi plusieurs requêtes auprès du gouvernement. Et d'abord « un engagement immédiat » pour un 3e plan national, « doté d'un véritable pilotage interministériel disposant de réels moyens d'impulsion, de suivi et d'injonction ». Les partenaires de la plateforme demandent également que ce plan soit « co-construit » afin de « mobiliser l'ensemble des acteurs institutionnels et privés ». Laurence Tiennot-Herment, présidente d'AFM-Téléthon, détaille : « La co-construction vise, dès maintenant, à pouvoir être tous ensemble force de propositions ». La dimension nationale permet d'affirmer que « pour les maladies rares, l'échelle régionale du système de santé n'a pas de sens ». Enfin, les partenaires veulent une construction avec les ministères de la Santé, la Recherche et l'Industrie. « Il faut une approche globale du diagnostic jusqu'à la thérapeutique », précise Laurence Tiennot-Herment.

 

Une liste de 20 propositions présentées par le Leem

 

De son côté, le Leem a établi une liste de 20 propositions, présentées comme « préambule à une réflexion partagée avec tous les acteurs de la communauté des maladies rares ». Ces propositions se répartissent selon quatre axes avec, comme ambition, d'améliorer la prise en charge de ces maladies qui touchent 3 millions de personnes en France et 30 millions en Europe. Le premier consiste à favoriser la recherche dédiée. Parmi les cinq propositions, une vise à « développer les partenariats répartis entre associations, acteurs publics et acteurs privés, du préclinique et de l'établissement de la preuve de concept jusqu'à la mise en place des essais cliniques ». Une autre demande de « renforcer la mise en place d'outils incitatifs et simplifier la conduite d'essais cliniques dédiés aux maladies rares en France ». Des propositions qui s'inscrivent dans le constat de la plateforme Maladies rares : « La recherche dans le domaine des maladies rares place la France dans le peloton de tête de la recherche mondiale. Elle reste cependant insuffisamment coordonnée et sa performance doit être relativisée. Son classement international, mesuré en nombre de publications de qualité, est meilleur dans le domaine des maladies rares que dans la globalité des sciences de la vie. Pour autant, si dans le domaine des maladies rares, la France arrive en quatrième position, c'est derrière les Pays-Bas, le Royaume-Uni et les États-Unis, pays bien plus performants ».

Le deuxième axe du Leem vise à favoriser le développement et la mise à disposition de médicaments innovants pour le traitement des maladies rares. Sept propositions sont énoncées. Et notamment « reconnaître, dans l'évaluation des plans de développement des futurs médicaments orphelins, les spécificités et les difficultés du développement de ces traitements, du fait de la rareté de la maladie ». Antoine Ferry, président de CTRS, pointe en effet les difficultés de recrutement de patients pour un essai clinique pour des maladies qui parfois touchent 1 à 5 personnes en France, selon le Leem. La plateforme Maladies rares souligne également que « si de nombreux dispositifs de droit commun existent pour faire face aux différents défis de santé, ils sont inadaptés aux situations trop rares. Pour les maladies rares, le territoire pertinent n'est pas infrarégional. Il est parfois plurirégional mais le plus souvent national ou européen ». Une autre proposition du Leem consiste à « favoriser l'accès rapide des malades à l'innovation, accompagné d'une évaluation de la performance en vie réelle, lorsqu'un développement classique est impossible, ou dès que le ratio bénéfices/risques pressenti peut être jugé favorable ».

À travers cinq propositions, les industriels appellent également à faciliter l'accès à l'innovation en pérennisant et en renforçant les systèmes de financement et de prise en charge des médicaments dédiés. La question de l'accès aux traitements est également pointée par la plateforme Maladies rares : « Dans un contexte général d'inflation des prix de l'innovation, ceux très élevés de certains médicaments orphelins peuvent sembler injustifiés. Pour autant, aucune politique publique pérenne et transparente n'est mise en oeuvre pour garantir l'accès de tous les patients à des médicaments innovants, à des prix justes et maîtrisés. Aucune stratégie n'existe pour éviter que des découvertes académiques françaises ne se traduisent par des développements industriels à l'étranger et que ces médicaments soient finalement vendus en France à des prix très élevés ». La plateforme rappelle également que depuis le règlement européen sur les médicaments orphelins en 1999, plus de 100 médicaments nouveaux ont obtenu une AMM, « une goutte d'eau face aux 6 à 8 000 maladies encore aujourd'hui orphelines de traitements adaptés ».

Enfin, le quatrième axe repose sur le renforcement de la coopération entre les acteurs de la prise en charge des maladies rares. Parmi les trois propositions, le Leem entend « maintenir et amplifier le rôle de la France dans la perspective d'un plan Maladies rares européen et assurer une meilleure coordination des actions européennes sur les maladies rares ».

 

Lutter contre l'«errance diagnostic »

 

Si les propositions du Leem et celles de la plateforme Maladies rares se font écho sur de nombreux points, la plateforme cite également les problèmes d'« errance diagnostic » (malades en recherche de diagnostic). « 40 % des personnes sont diagnostiquées la 1e année, 30 % dans une période de 1 à 5 ans et 20 % sont diagnostiquées après plus de 5 ans d'errance », cite Thomas Heuyer, délégué général de Maladies rares Infos Services. « Pour faire face à cette problématique, de nouvelles technologies de séquençage à très haut débit d'exomes ou de génomes complets existent. Elles permettraient d'apporter enfin une réponse à des dizaines de milliers de malades. Notre pays tarde pour décider la création d'une plateforme nationale de séquençage très haut débit, spécialisée dans les maladies rares et accompagnée des compétences et infrastructures adaptées », déplorent ainsi les partenaires de la plateforme. Si l'ensemble des acteurs souligne les avancées faites, ces dernières années, dans le domaine des maladies rares, ils appellent de concert à ne pas relâcher les efforts et à aller plus loin dans le cadre d'un 3e Plan national Maladies rares.

 

Ces maladies touchent 3 millions de personnes en France.

 

ENVIRON 7 000 MALADIES RARES IDENTIFIÉES

« En France, 7 000 maladies rares sont identifiées, dont moins de 5 % bénéficient aujourd'hui d'un traitement », constate le Leem. La plateforme Maladies rares rappelle qu'« une maladie est dite rare, lorsqu'elle touche moins d'une personne sur 2 000, soit, le plus souvent, quelques centaines ou dizaines de malades pour une maladie donnée ». Le Leem indique par ailleurs que, prises séparément, deux tiers de ces maladies frappent entre 1 et 5 personnes en France. Ces maladies sont de différentes natures et peuvent être des pathologies neuromusculaires, métaboliques, infectieuses... « 80 % d'entre elles ont une origine génétique. Les deux tiers environ sont graves et invalidantes. Le pronostic vital est engagé dans presque la moitié des cas. La survenue d'un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel est constatée pour la moitié d'entre elles », précise la plateforme Maladies rares.

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