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Maladies rares : Record d'approbations 2014 dans l'UE

A.F.

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Le nombre de médicaments contre les maladies rares grandit chaque année.

En 2014, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable pour l'autorisation de 82 médicaments, dont 17 visent à traiter des maladies rares. Un nombre record, qui marque une tendance à la hausse depuis quelques années. Alors qu'en 2010 et 2011 seuls 4 médicaments orphelins avaient obtenu un avis positif, ce chiffre s'élevait à 8 en 2012 et 11 en 2013. En 2014, l'EMA a notamment recommandé le Translarna (ataluren), qui est le premier traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et le Scenesse (afamélanotide), qui est le premier médicament contre la protoporphyrie érythropoïétique (une maladie génétique rare qui cause une intolérance à la lumière). Ces derniers sont respectivement commercialisés par les laboratoires PTC Therapeutics et Clinuvel Pharmaceuticals. Au-delà des maladies rares, l'EMA souligne le fait que le nombre de médicaments contenant de nouvelles substances actives continue de progresser. « Un médicament sur deux, qu'il soit orphelin ou non, recommandé pour approbation en 2014, contient une substance qui n'a jamais été utilisée dans les médicaments avant », a détaillé l'EMA. L'an dernier, 40 nouveaux médicaments (non-indiqués contre les maladies rares) ont ainsi obtenu un avis positif.

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