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La mucoviscidose traitée à son origine

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La mucoviscidose traitée à son origine

Ivacaftor de Vertex Pharmaceuticals

Kalydeco (ivacaftor), première molécule de la société américaine Vertex Pharmaceuticals à agir sur le défaut de la protéine à l'origine de la mucoviscidose, vient d'obtenir une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) nominative. Des améliorations cliniques ont en effet été observées dans une étude de phase III, à commencer par une amélioration de 10,6 % en 24 semaines de la fonction respiratoire (VEMS). Une centaine de patients français, porteurs de la mutation G551D du gène CFTR vont pouvoir bénéficier rapidement de ce traitement.

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