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La FDA approuve une nouvelle thérapie génique à 2 M$

Mathilde Lemarchand

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La FDA approuve une nouvelle thérapie génique à 2 M$

© Novartis

Le rachat d’Avexis par Novartis s’est avéré être un choix judicieux pour le laboratoire suisse, le Zolgensma, au cœur de cette OPA, vient en effet d’être approuvé par la FDA, pour le traitement de l’atrophie spinale musculaire (AMS). L’AMS est une maladie héréditaire caractérisée par une faiblesse et une atrophie musculaire. Cette pathologie, due à un gène défectueux qui entraîne la destruction des neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, était jusqu'à présent incurable.

Le Zolgensma permettra de traiter les enfants de moins de deux ans, y compris ceux ne présentant pas encore de symptômes.[…]

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