Nous suivre Industrie Pharma

L'innovation repart à la hausse

Sylvie Latieule

Sujets relatifs :

, ,
L'innovation repart à la hausse

Ivacaftor cible la mutation G551D du gène CFTR.

LE CHANGEMENT DE MODÈLE DE LA RECHERCHE PHARMACEUTIQUE COMMENCE À PORTER SES FRUITS. 43 MÉDICAMENTS ONT ÉTÉ AUTORISÉS EN EUROPE EN 2012.

Des progrès thérapeutiques importants ont été réalisés en 2012. Après un passage à vide dans les années 2000, l'industrie pharmaceutique a enfin retrouvé un bon rythme d'innovation. En effet, dans son bilan annuel des progrès thérapeutiques, le Leem (Les Entreprises du Médicament) chiffre à 43 au total le nombre de nouveaux médicaments ou d'associations de médicaments qui ont été autorisés (32) ou ont reçu une opinion favorable du Comité européen des médicaments à usage humain en 2012 (11). Ce chiffre est en légère hausse par rapport aux 41 médicaments du bilan 2011, alors que dans les années 2005/2006, il était tombé à une vingtaine de médicaments. Cette innovation se répartit en 18 aires thérapeutiques, contre 11 en 2011. Les domaines du cancer et des maladies rares concentrent à eux seuls plus de 40 % des innovations. « L'onco-hématologie, qui est l'un des domaines d'excellence de la recherche clinique en France, reste un champ très vivant en termes d'innovations pour les patients », souligne le Leem. Mais le syndicat met aussi l'accent sur « beaucoup de premières », avec un premier médicament ciblé contre la mucoviscidose, l'ivacaftor des laboratoires Vertex, un premier médicament ciblé contre le syndrome de Cushing (pasiréotide de Novartis), un premier médicament de diagnostic contre la maladie d'Alzheimer (florbétapir 18F d'Eli Lilly), un premier vaccin contre le méningocoque B pour les enfants à partir de 2 mois (Bexsero de Novartis), un antidiabétique d'une nouvelle classe (dapagliflozine de BMS), et un nouvel antibiotique de la famille des céphalosporines (ceftaroline fosamil d'AstraZeneca).

Le syndicat de la pharmacie fait aussi observer que la médecine se déplace progressivement du traitement des symptômes vers un traitement des causes des maladies. Ceci conduit à migrer vers une médecine dite « stratifiée » qui décompose en strates la population de patients atteints d'une même maladie, pour affiner leurs prises en charge avec des médicaments encore plus ciblés. Cette évolution, fruit des progrès de la génomique, est aussi à mettre à l'actif d'un changement de modèle de la recherche pharmaceutique. « Nous sommes passés d'une recherche en silo qui fragmentait les process de R&D à un modèle d'innovation ouverte, avec la multiplication de collaborations multidisciplinaires sur toute la chaîne de l'innovation », a souligné Hervé Gisserot, président du Leem. Ces nouveaux principes sont à la base de la médicine translationnelle qui met en présence les chercheurs, les industriels, les médecins, les patients, les autorités réglementaires pour optimiser et accélérer la découverte de molécules et leur mise à disposition pour le patient.

Un exemple de médecine stratifiée avec l'ivacaftor

 

L'ivacaftor, molécule développée par le laboratoire américain Vertex, offre un bel exemple de médecine stratifiée. En effet, la mucoviscidose est la conséquence d'une altération de la protéine CFTR, avec pour origine une mutation du gène du même nom situé sur le chromosome 7. Mais plus de 500 mutations différentes de ce gène CFTR peuvent causer la mucoviscidose chez l'homme. Parmi les plus fréquentes, la mutation G551D touche 2500 personnes dans le monde soit moins de 5 % des patients atteints de mucoviscidose. Pierre-Henri Patin, directeur général de Vertex en France, parle de maladie ultraorpheline. Néanmoins, la prise d'ivacaftor a apporté une vraie révolution chez les patients enrôlés dans les essais cliniques. Après 15 jours de prise du médicament, une augmentation de plus de 10 points de la fonction respiratoire a été observée. Les patients ont pris du poids et les infections pulmonaires ont diminué au cours de la première année. Ce médicament est d'autant plus remarquable qu'il ne traite pas les symptômes mais agit en direct sur la cause, un dysfonctionnement d'un canal ionique qui permet le transport de chlore à travers les membranes cellulaires. Reste maintenant à s'attaquer à la mutation F508 qui touche 80 % des patients atteints de mucoviscidose. La société démarre des essais de phase III sur une nouvelle molécule, le lumacaftor. « Il s'agit d'un essai clinique international où la France est bien représentée », souligne le dirigeant. Seul bémol à ces produits, l'ivacaftor est commercialisé aux États-Unis au prix de 300 000 dollars par an.

Bienvenue !

Vous êtes inscrit à la news Industrie Pharma

Nous vous recommandons

Le gouvernement américain injecte 354 M$ pour retrouver son indépendance sanitaire

Le gouvernement américain injecte 354 M$ pour retrouver son indépendance sanitaire

L’indépendance sanitaire est un sujet phare aux Etats-Unis. Elle entre dans le cadre de la stratégie America First du président Donald Trump. A ce titre, la société publique de fabrication de[…]

19/05/2020 | CoronavirusCovid-19
Les Philippines poursuivent Sanofi pour le Dengvaxia

Les Philippines poursuivent Sanofi pour le Dengvaxia

Nouvelles recommandations de l'ANSM pour les médicaments à base d'argile

Nouvelles recommandations de l'ANSM pour les médicaments à base d'argile

Scott Gottlieb, le n°1 de la FDA démissionne

Scott Gottlieb, le n°1 de la FDA démissionne

Plus d'articles