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Dans les pipelines : Alnylam, Novartis, Sanofi

Mathilde Lemarchand

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Dans les pipelines : Alnylam, Novartis, Sanofi

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Avis positif pour Alnylam

Le laboratoire américain a reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA, concernant l’approbation du lumasiran. Cet ARNi thérapeutique expérimental, qui devrait être commercialisé sous le nom de Oxlumo, est en cours de développement pour le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1, une maladie orpheline rare pouvant entraîner une insuffisance rénale terminale et d’autres complications systémiques.

Désignation de médicament orphelin pour Novartis

L'iptacopan (LNP023) du laboratoire suisse a obtenu la désignation de médicament orphelin de la part de l’EMA, pour le traitement de la néphropathie à IgA, forme rare mais la plus courante de glomérulonéphrite. Ce candidat-médicament est un inhibiteur administré par voie orale. L'iptacopan fait l’objet de plusieurs essais cliniques contre la glomérulopathie C3, le syndrome hémolytique et urémique atypique et la néphropathie membraneuse.

Nouvelles données positives pour le Dupixent de Sanofi

Le laboratoire français a communiqué de nouvelles données positives de son blockbuster Dupixent (dupilumab) dans son essai de phase III contre l’œsophagite à éosinophiles chez des patients âgées de 12 ans et plus. En plus d’avoir atteint ses critères d’évaluation principaux et secondaires, l’anticorps monoclonal a permis une amélioration significative des symptômes de cette pathologie, pour laquelle il n’existe aucun traitement.

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