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Avis favorable de l'EMA dans la drépanocytose

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La start-up Erytech Pharma annonce que le comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne du médicament (EMA) a émis un avis favorable à l'octroi de statut de médicament orphelin à son traitement Enhoxy, contre la drépanocytose ou anémie à cellules falciformes, une maladie génétique grave, héréditaire et caractérisée par l'altération de l'hémoglobine, protéine transportant l'oxygène dans le sang. Près de 50 millions de personnes dans le monde sont porteuses de la maladie, faisant d'elle la maladie génétique la plus répandue au monde. On estime que 80 000 patients souffrent de cette maladie en Europe et environ 100 000 aux États-Unis.

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