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Avancée dans une mucoviscidose rare aux États-Unis

Avancée dans une mucoviscidose rare  aux États-Unis

Ivacaftor de Vertex.

La FDA a approuvé la mise sur le marché du Kalydeco (ivacaftor), premier traitement prometteur contre une forme rare de mucoviscidose. Le Kalydeco, produit par le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, concerne les patients âgés de six ans et davantage, atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation génétique spécifique dans le gène CFTR, dite G551D. La mucoviscidose est un trouble génétique grave affectant les poumons et d'autres organes qui entraîne une mortalité précoce avant 40 ans. Elle touche quelque 30 000 personnes aux États-Unis et représente la maladie génétique mortelle la plus fréquente dans la population blanche. Cette affection est provoquée par un défaut génétique qui entraîne un dysfonctionnement d'une protéine dont la conséquence est un déséquilibre entre le sel et l'eau dans l'organisme. Cela provoque une hypersécrétion de mucus visqueux qui bloque les conduits des organes atteints pouvant prédisposer le sujet à des infections respiratoires mortelles et aussi au diabète. Quant à la forme particulière de mucoviscidose visée par le Kalydeco, elle ne touche que 1 200 à 1 500 personnes aux États-Unis et de 2 800 à 3 500 dans le monde. La décision de la FDA est fondée sur les résultats d'un essai clinique de phase III mené de juin 2009 à janvier 2011 avec 161 participants âgés de douze ans et plus, tous porteurs de la mutation génétique G551D. Un traitement de deux prises par jour par voie orale a permis une amélioration majeure et durable de fonctions pulmonaires. SOURCE AFP

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