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64 médicaments orphelins homologués depuis 2001

A.F.

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Malgré le faible nombre de malades concernés par chaque maladie rare (moins de 2 000), la recherche de traitements contre ces maladies constitue un axe de développement majeur pour les industriels du médicament, selon le Leem. D'après un rapport d'Orphanet de juillet 2012, plus de 70 entreprises pharmaceutiques développeraient actuellement des médicaments orphelins ou avec des indications orphelines. Aujourd'hui, 64 médicaments sont homologués comme orphelins (les plus anciens ont obtenu leur AMM en 2001) et 75 produits disposent d'une indication orpheline. « Si de nombreuses pathologies sont concernées par ces médicaments orphelins, ce sont les cancers rares qui disposent du plus grand nombre de médicaments », précise le Leem. Au niveau des activités de recherche, 460 molécules sont actuellement en développement dans le monde, contre 303 en 2007.

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